U sklopu inicijative “Koje su stvari bitne”, pokrenute s ciljem osiguravanja dostupnosti genske terapije Vyjuvek za djecu oboljelu od bulozne epidermolize u Hrvatskoj, u samo pet dana prikupljeno je 40.000 potpisa. Peticija, koja je naišla na široku podršku javnosti, ostaje otvorena do kraja ovog tjedna, a roditelji planiraju prikupljene potpise predati Ministarstvu zdravstva i HZZO-u već sljedeći tjedan.
Inicijativu su podržale i brojne osobe iz javnog života, a snimljena je i pjesma “Koje su stvari bitne” kako bi se upozorilo na problem nedostupnosti nove terapije. Pjesma i peticija objavljene su 25. listopada, na Međunarodni dan svjesnosti o buloznoj epidermolizi.
Glazbena i javna podrška inicijativi
Pjesmu, koju je napisao Srđan Petric, jedan od roditelja pokretača akcije, snimili su brojni poznati hrvatski glazbenici: Davor Gobac, Eni Jurišić, Gina Damjanović, Ivan Dečak, Jakov Jozinović, Josip Radić (Valentino Bošković), Lara Antić Prskalo, Marko Tolja, Martin Kosovec, Matija Cvek, Mia Dimšić, Mladen Badovinac, Neno Belan, Vjeko Ključarić, Lelek, Pavel, Silente i Dječji zbor HRT-a. Podršku su pružile i druge javne osobe, uključujući glumca Gorana Višnjića, influencericu Gloriju Dubelj te sportaše Bojana Bogdanovića, Tonija Fruka i Josipa Juranovića.
Što je bulozna epidermoliza?
Bulozna epidermoliza (EB) je skupina rijetkih nasljednih bolesti koje uzrokuju iznimnu osjetljivost kože i sluznica. Za bolest ne postoji lijek koji bi omogućio potpuno izlječenje, a skrb se dosad svodila na svakodnevnu njegu rana i sprječavanje komplikacija. Njega je iznimno složena, a najveći teret snose roditelji, uz podršku Referentnog centra Ministarstva zdravstva za nasljedne i stečene bulozne dermatoze.
Revolucionarna genska terapija Vyjuvek
Posljednjih godina ostvaren je značajan napredak u liječenju distrofične bulozne epidermolize, jednog od najtežih oblika bolesti. Razvijena je genska terapija Vyjuvek (beremagene geperpavec, B-VEC), koja se nanosi izravno na rane i omogućuje stanicama kože stvaranje kolagena tipa VII, proteina ključnog za povezivanje slojeva kože. Terapija time omogućuje znatno bolje i dugotrajnije zacjeljivanje rana, olakšava svakodnevni život oboljelih i smanjuje rizik od komplikacija.
U timu stručnjaka koji su razvili terapiju sudjelovao je i američki liječnik hrvatskog podrijetla, dr. med. M. Peter Marinkovich, izvanredni profesor dermatologije na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Stanford. Lijek je u žurnom postupku 2023. godine odobrila Američka agencija za lijekove (FDA), a 2024. godine i Europska komisija, na preporuku Europske agencije za lijekove (EMA).
Lijek se već primjenjuje u drugim državama
Pristup terapiji Vyjuvek već je omogućen pacijentima u SAD-u, Švicarskoj, Francuskoj, Njemačkoj, Sloveniji, Španjolskoj, Srbiji i drugim državama. U Sloveniji je lijek uvršten na pozitivnu listu 2024. godine, dok je u Srbiji primjena započela iste godine. U Švicarskoj se terapija također primjenjuje od 2024., a mediji su zabilježili izjavu dječaka Ilije koji je nakon liječenja rekao: “Prvi put u životu mogu saviti koljeno.”
Što roditelji traže od HZZO-a?
Roditelji zahtijevaju da se njihovoj djeci omogući pristup terapiji Vyjuvek kako bi se iz temelja promijenila kvaliteta njihovih života. Traže da se, u suradnji sa specijalistima, žurno poduzmu svi koraci za osiguravanje dostupnosti terapije u Hrvatskoj. To uključuje kako redovni postupak uvrštavanja lijeka na Osnovnu listu lijekova HZZO-a, tako i korištenje postojećih zakonskih mogućnosti koje omogućuju pristup liječenju i prije dovršetka tog postupka. Sljedeća sjednica Povjerenstva za lijekove HZZO-a održava se 10. studenoga, a roditelji očekuju donošenje pozitivne odluke.
